Thérapie génique :
production de vecteurs AAV

Santé du futur
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Sommaire
  • Production de vecteurs viraux
  • Centre de production de vecteurs
  • Plateforme d’immuno-monitoring
  • Analyses précliniques
  • Plateau technologique d’analyse préclinique
  • Nos moyens techniques
  • Nos experts

    • Nos experts en production de vecteurs viraux travaillent au sein du laboratoire de thérapie génique de Nantes pour vous accompagner dans le développement de nouveaux médicaments de thérapie génique.

    Les équipes en Immuno-monitoring, essais précliniques et production de vecteurs viraux de CAPACITÉS proposent une offre d’accompagnement global dans la mise au point du candidat médicament.

    Disposant d’un savoir-faire reconnu internationalement dans le domaine de la therapie génique, nos experts offrent la réactivité d’une société de recherche contractuelle (CRO) dans les phases de découverte et développement de médicaments de thérapie génique.

    Prestations

    Preuves de concept

    Données précliniques

    Manufacturing

    Expérimentation préclinique

    Plateaux technologiques

    Quels que soient vos défis, nos experts vous livrent des solutions fonctionnelles et innovantes.

    Production de vecteurs viraux

    En lien étroit avec le laboratoire de thérapie génique UMR 1089 (UMR INSERM-Nantes Université), nous proposons le développement de procédés de production et de caractérisation de vecteurs viraux de transfert de gênes dérivés des adénovirus et des AAV. Ces vecteurs sont destinés à des applications allant de la recherche fondamentale aux essais précliniques.

    En résumé
    Production de vecteursVecteurs AAVAAV recombinantsPlasmides vecteursTechniques d’analyse R&D

    Production de vecteurs AAV recombinants

    • Essais et preuve de concept
    • Production par recombinaison homologue ou amplification
    • Vecteurs hybrides (ITR AAV2)
    • Sérotypes 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, rh 10
    • Variants (2i8, DJ, …)
    • rAAV simple brin et auto-complémentaire
    • 400 lots / an

    Constructions à façon de plasmides vecteurs

    • Stratégie et design de plasmides
    • Production de plasmides
    • Clonage moléculaire
    • Amplification de plasmides pour la production de vecteurs

    Développement de processus et de techniques d’analyse

    • Développement de procédés compatibles GMP pour la fabrication à petite / moyenne échelle de vecteurs viraux (rAAV)
    • Évaluation de plateformes innovantes pour les procédés d’amplification (upstream, USP) et de purification (downstream, DSP) des vecteurs viraux
    • Développement de procédés de production dans des cellules adhérentes et en suspension
    • Développement de méthodes analytiques adaptées : pureté, identité, titre, pouvoir infectieux
    • Production et caractérisation de lots de rAAV pour des études précliniques d’efficacité, d’évaluation de dose, de toxicité
    • Directive ICH S6
    • Études de biocompatibilité dans les contenants GMP finaux

    R&D

    • Centre de recherche dédié à l’innovation pour la production de vecteurs viraux
    • Développement de processus sur-mesure à haut rendement pour la production de vecteurs
    • Amélioration de l’efficacité de l’encapsidation du génome rAAV
    • Développement d’outils analytiques basés sur le séquençage de nouvelle génération et la bioinformatique
    • Caractérisation des génomes et résidus contaminants issus des procédés de fabrication des vecteurs viraux

    Centre de production de vecteurs – CPV

    Les équipes de recherche et le centre de production de vecteurs (plateforme CPV) du laboratoire de thérapie génique de Nantes UMR1089, travaillent ensemble pour assurer une production et une caractérisation des vecteurs viraux fiables et de qualité. Elles peuvent aussi développer des tests analytiques à façon et de nouveaux tests de caractérisation innovants.

    En résumé
    Upstream technologiesCellules adhérentes HEK293Cellules Sf9Développement de procédés Downstream technologiesClarificationPurificationFormulation

    Upstream technologies

    • Cellules adhérentes HEK293 – Cellstacks® vessels (CS) – Jusqu’à 24 CS10 par lot pour les petites et les moyennes productions de rAAV
    • Cellules Sf9 / Plateforme BEV de 2 à 50 litres par lot pour les petites et les moyennes productions de rAAV
    • Cellules HEK293 en suspension. Phase de développement des processus, criblage de lignées cellulaires…
    • 2 bioréacteurs de paillasse : Biostat® B benchtop pour échelle de 2L/10L

    Downstream technologies

    • Clarification : filtration en profondeur, centrifugation à basse vitesse, homogénéisation HP (C55 cell disrupter)
    • Purification : colonne échnageuse d’ions (IEX), chromatographie d’immuno-affinité (Akta Ready, Akta Pilot, Akta Purifier
    • Akta Explorer), ultracentrifugation à gradient de densité, TFF (KR2i – Spectrum Labs)
    • Formulation, remplissage en cryovials (multipette/répéteur X-Stream®)

    Immuno-monitoring

    Experts dans le suivi de l’immunité de l’hôte dans les protocoles de thérapie génique, nous proposons des analyses pour le suivi des réponses immunitaires dirigées contre le vecteur et contre le produit du transgène. Nous accompagnons le développement de vos produits des projets de recherche aux études de toxicologie et essais cliniques.

    En résumé
    Immunité humoraleFacteurs neutralisantsQuantification de cytokinesImmunité cellulairePhénotypageIsolement de plasmaIsolement de cellulesTests

    Immunité humorale

    • Recherche de facteurs neutralisants (AAV, Adenovirus)
    • Détection d’anticorps anti-AAV et anti-transgène
    • Quantification de cytokines

    Immunité cellulaire

    • Évaluation de la réponse des cellules T
    • Phénotypage cellulaire multiparamétrique

    Préparation des échantillons

    • Isolement de plasma ou de sérum
    • Isolement de cellules (sur sang total, rate, ganglions lymphatiques, moelle osseuse)

    Des tests disponibles pour :

    • Différents vecteurs : AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV8, AAV9, AAV10 et Adenovirus
    • Plusieurs types d’échantillons : PBMC (Peripheral Blood Mononuclear Cells), Splénocytes, Cellules de ganglions lymphatiques, Plasma, Sérum, Liquide Céphalo Rachidien
    • Adaptables à vos besoins, en étroite collaboration avec le CPV et les équipes de recherches de l’UMR1089

    Plateforme d’immuno-monitoring – GTI

    Les analyses pour le suivi de la réponse immunitaire contre le vecteur ou le produit du transgène, sont menées par la plateforme GTI (Gene Therapy Immunology Core) du laboratoire de thérapie génique de Nantes UMR1089. Cette plateforme dispose de moyens techniques complets pour l’immuno-monitorage des études de thérapie génique.

    En résumé
    ELISpotPhénotypageELISAWestern BlotLuminexLecteur de microplaquesTransfert de gels turbo
    • ELISpot
    • Test de prolifération cellulaire
    • Tétramère
    • Phénotypages multi-paramétriques par cytométrie en flux (en collaboration avec la plateforme Cytocell)
    • Test de neutralisation cellulaires
    • ELISA
    • Western Blot (WB)
    • Quantification de cytokines par Luminex (en collaboration avec la plateforme THERASSAY)
    • Laveur de plaque
    • Lecteur de microplaques multimodes (Spectrophotométrie, Fluorescence, Luminescence)
    • Lecteur ELISpot
    • Système de transfert de gels turbo

    Analyses précliniques

    L’évaluation de la biodistribution et du profil d’expression de transgènes est nécessaire pour comprendre la pharmacologie et la pharmacocinétique d’un produit thérapeutique. Nous sommes reconnus comme experts en analyses moléculaire et biochimiques requises pour l’évaluation de l’efficacité et de la biosécurité de produits de thérapie génique.

    En résumé
    Évaluation de la fonctionnalitéÉvaluation de la biodistributionÉvaluation de la dissémination Quantification absolue du génome Évaluation du profil d’expression Coordination des études
    • Évaluation de la fonctionnalité des produits thérapeutiques
    • Évaluation de la biodistribution et de la dissémination des produits de thérapie génique après administration
    • Évaluation du profil d’expression :
      • RT-qPCR (quantification relative du messager transgénique)
      • Western-Blot ou ELISA sur tissus ou fluides (détection spécifique de la protéine transgénique)

     

    • Quantification absolue du génome transgénique : qPCR sur tissus et fluides biologiques
    • Coordination globale et expertise pour le développement des études précliniques visant à évaluer un produit thérapeutique

    Plateau technologique d’analyses précliniques – PAC

    Notre expertise de pointe pour l’évaluation de la biodistribution et du profil d’expression de transgènes est mise en œuvre à l’aide de multiples outils et équipements disponibles sur la plateforme PAC (Preclinical Analytics Core) du laboratoire de thérapie génique de Nantes UMR1089.

    En résumé
    BROYEUR DE TISSUSAUTOMATE DE PIPETAGENANOPHOTOMÈTRELECTEUR DE MICROPLAQUESLECTEUR COLORIMÉTRIQUELECTEUR FLUORIMÉTRIQUEPCR / QPCR
    • Broyeur de tissus (Qiagen, Tissue Lyser II)
    • Automate de pipetage (Hamilton, Microlab Star)
    • Nanophotomètre et lecteur de microplaques (Thermo Scientific, Multiskan FC)
    • Lecteur colorimétrique et fluorimétrique (Tecan, Spark microplate reader)
    • Lecteur à électrochimioluminescence (MSD, lecteur quickplex)
    • Appareils PCR et qPCR (96 et 384 puits, Applied Biosystems, Biorad)
    • Système de transfert de gels turbo (Trans-blot turbo system, Biorad)

    L’ingénierie CAPACITÉS

    Nos laboratoires de recherche
    Nos experts en thérapie génique effectuent leurs travaux d’ingénierie directement dans les laboratoires de recherche de Nantes Université et plus particulièrement au sein du laboratoire de thérapie génique de Nantes TARGET (UMR 1089).
    Au quotidien, ils associent moyens techniques et découvertes scientifiques pour relever vos défis de R&D.

    Notre partenaire d’innovation

    CAPACITÉS adhère au réseau Polepharma.

    Nos moyens techniques
    Prioritairement acquis pour les besoins de la recherche académique, les équipements de pointe des laboratoires de Nantes Université sont disponibles pour des prestations aux industriels.
    Les experts de CAPACITÉS vous accompagnent de la réalisation du devis jusqu’à la mise en place des tests, analyses et essais.

    NOS EXPERTS

    Ils relèvent vos petits et grands défis  

    Immunologie

    Oumeya ADJALI

    Responsable scientifique

    Responsable scientifique du plateau technologique d’immuno- monitoring GTI.

     

    Directrice du laboratoire TaRGeT (UMR 1089) (INSERM, Nantes Université).

     

    Spécialités : preuves de concept préclinique, thérapie génique, thérapie cellulaire, AAV virus, bioproduction, dystrophies rétiniennes, vecteurs viraux.

     

    Plus d’infos
    Production de vecteurs

    Véronique BLOUIN

    Conseillère scientifique

    PhD. Responsable opérationnel du centre de production de vecteurs (CPV).

     

    Spécialités : virus adéno-associés, vecteurs AAV, thérapie génique, clonage, analyse Western Blot, transfection de cellules de mammifères, culture de cellules de mammifères, SDS-PAGE, culture de lignées cellulaires.

     

    Membre du laboratoire TaRGeT (UMR 1089 (UMR 1089).

    Plus d’infos
    Maladies neuromusculaires

    Caroline LE GUINER

    Conseillère scientifique

    Responsable scientifique du plateau technologique « Preclinical Analytics Core » PAC et  du programme « Thérapie Génique Translationnelle des maladies neuromusculaires ».

     

    Spécialités : thérapie génique, vecteurs viraux rAAV, analyses moléculaires et biochimiques, management et coordination de projets, veille scientifique.

     

    Membre du laboratoire TaRGeT (UMR 1089 (UMR 1089).

    Plus d’infos
    Immunologie

    Célia COUZINIÉ

    Ingénieure R&D

    Responsable opérationnelle du plateau technologique d’immuno- monitoring GTI.

     

    Elle collabore plus particulièrement avec le laboratoire TaRGeT (UMR 1089 (UMR 1089).

     

    Ingénieur Biochimie, INSA Toulouse.

     

    Spécialités : management de de projets, phases réglementaires toxicologiques et cliniques (GCLP), immuno- monitorage, immunologie du transfert de gène à l’aide d’AAV, production de protéines.

    Plus d’infos
    Management de projet en thérapie génique

    Emilie AUDRAN

    Cheffe de projet

    Elle collabore plus particulièrement avec le laboratoire TaRGeT (UMR 1089 (UMR 1089).

     

    Docteur et Ingénieur en Biotechnologie et sciences de la vie.

     

    Spécialités : management et coordination de projet, biotechnologie, biochimie, développement préclinique.

    Plus d’infos
    Management de projet en thérapie génique

    Kathleen SANTAMARIA

    Cheffe de projet

    Elle collabore plus particulièrement avec le laboratoire TaRGeT (UMR 1089 (UMR 1089).

     

    Docteur en Immunologie et Ingénieur en biotechnologies et sciences de la vie

     

    Spécialités : Management et coordination de projets, Immunologie, Biologie cellulaire et moléculaire, Développement préclinique

     

    Plus d’infos
    Assurance qualité

    Héloise FONTENEAU

    Assurance Qualité

    Elle collabore plus particulièrement avec le laboratoire TaRGeT (UMR 1089 (UMR 1089).

     

    Ingénieur Biochimie, INSA Toulouse. Master en management de l’innovation.

     

    Spécialités : assurance qualité, gestion de projet, BPF, ISO, GcLP, ANSM, FDA, CFDA.

    Plus d’infos
    Support aux projets

    Françoise BALTER

    Assistante projets

    Elle collabore plus particullièrement avec le laboratoire de thérapie génique de Nantes (UMR 1089).

     

    Assistante de la plateforme de production de vecteurs viraux au sein de CAPACITÉS.

     

    Spécialités : gestion des commandes & clientèle, gestion des transports, établissement de devis.

    Plus d’infos

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